下载手机端

扫码下载沟店崔碾网APP了解更多吧!

当前位置:沟店崔碾网>法制>罕见病脊髓性肌萎缩症重磅新药在中国获批上市 暂无定价

罕见病脊髓性肌萎缩症重磅新药在中国获批上市 暂无定价

  • 编辑:
  • 时间:2019-09-11 14:23:56
  • 来源:

2015年10月26日,衢州市公安局衢江分局立案侦查一起涉嫌骗取出口退税案,发现犯罪嫌疑人郭某某有骗取出口退税的犯罪行为。现已查明,2014年5月至2015年7月间,郭某某伙同他人伪造海运提单、购销合同等材料,向原衢州市国家税务局申报出口退税,涉嫌骗取国家退税款600余万元。

党的十九大报告提出,“推动国有资本做强做优做大”“培育具有全球竞争力的世界一流企业”,这是对于国企国资改革发展的新号召、新要求、新指引。负起大国担当,做新时代行业发展的引领者需要每一个国企人开拓创新,孜孜不倦。

新华社石家庄6月12日电(记者闫起磊)记者从河北省人力资源和社会保障厅获悉,河北省人力资源市场服务中心将于6月29日在河北省人才大厦举办“2019年夏季大型人才交流会”,预计参会单位150家,提供就业岗位3800余个。

波音首次承认737MAX飞行模拟器软件存缺陷

百健发布的2018年财报显示,2018年,Spinraza销售额为17.24亿美元,较去年同期增长95%。Spinraza在中国的上市,为SMA患者家庭带来了希望。不过,Spinraza又被称为“天价药”,在美国,一针的定价为12.5万美元,第一年的治疗费用约75万美元,第二年的费用降低一半至37.5万美元。对于国内患者而言,这样的价格无疑也是天价。

创新三个载体。一是以开展老干部“畅想新时代”活动为载体,引导老干部为社会增添正能量。以老干部党支部为依托,联合老干部书画协会、老年演出社团、民间文化学会等多个涉老部门和社团,发挥老干部各方面人才资源优势,以“写、讲、展、唱、演”等形式,向公众传递实现新时代中国梦的美好憧憬。二是以开办“红色讲坛”为载体,传承红色基因。组织老干部在社区开办“红色讲坛”,宣讲革命故事和英雄事迹,向社区群众传播红色基因。三是以打造“最美夕阳红”品牌为载体,组织了一系列丰富多彩的文体活动。举行了纪念建党95周年、红军长征胜利80周年系列活动和老干部门球赛、老年桥牌赛、书画联展、摄影展等系列活动,充分展示了新时期农发行老干部积极向上的精、气、神。(康琦)

脊髓性肌萎缩症(SMA),又称进行性脊髓性肌萎缩症、脊肌萎缩症,是一类由脊髓前角运动神经元和脑干运动神经核变性导致肌无力、肌萎缩的疾病。属常染色体隐性遗传病,临床并不少见。脊髓性肌萎缩症的一个显著症状是逐渐恶化的肌无力,对于两岁以下的婴幼儿,SMA是头号的遗传病杀手,每6000至1万名新生儿中就有一名会患上SMA。据估算,中国内地约有3万-5万名SMA患者。

根据中国罕见病网信息显示,Spinraza是全球首个获批治疗SMA的药物,也是目前唯一在美国获批治疗脊髓性肌萎缩症的药物,在美国的上市时间从申请到批准,仅仅用了不到3个月。Spinraza既适用于婴幼儿,也适用于成人。在一项关键对照临床研究中,与对照组相比,参与Spinraza治疗的婴幼儿患者在运动机能方面获得了意义深远的持续性进步。此外,使用Spinraza的患者存活率相对更高。在非盲研究中,一些患者病情得到了里程碑性的改善,比如可以自由坐立、行走而不需要外部辅助,而且患者到了一定年龄段依然能够保持这种运动能力。如果没有Spinraza,这几乎是不可能的。这些研究的整体结果支撑了Spinraza对治疗大批脊髓性肌萎缩症患者的有效性,也似乎支撑了初期治疗的必要性。“这个药对于患者而言,会是一个质的改变。”美儿SMA关爱中心执行主任邢焕萍指出,1型SMA患儿往往在不到两岁就会离世,如果能用上该药,可能会转变为2型SMA,生命可延长到二、三十岁,这意味着他们有更长的时间等待着医学的进步。2017年美国已经开始尝试对新生儿进行SMA筛查,如果在婴儿时期确诊并及时用药,孩子基本可以和正常孩子一样,因此这也是后期需要积极推动的内容。

“这个药的引进,前期我们做了很多工作,我们和药厂也有很好的关系。目前中国定价还没有出来,但我们希望能够便宜一点。”邢焕萍表示,如果按美国售价的话,中国患者肯定用不起。为了保证药物可及性,除了呼吁医保覆盖外,更应该有保险、社会救助等多方的加入,尤其是保险公司将是很重要的参与方。“只有多方联合,才能真正减轻家庭的成本,毕竟除了用药,SMA患者家庭还需要有日常护理、康复锻炼等投入,希望整个社会能关注到这些方面。”

新京报讯(记者王卡拉)在2月28日罕见病日即将到来时,脊髓性肌萎缩症(SMA)患者迎来了好消息:Biogen(百健)和昆泰企业管理(上海)有限公司联合提交的Spinraza(Nusinersen)注射液上市申请,于2月25日获得国家药监局批准。该药是全球首个获批治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)的药物,也是国家药监局2018年11月发布的第一批40个临床急需境外新药之一。从2018年9月5日上市申请获受理至2019年2月25日获批,不到6个月时间。

重庆时时彩平台

相关文章

Copyright 2019 沟店崔碾网

ganefo.com 版权所有